El debate sobre las enfermedades poco frecuentes
Una mirada a través de los medios de comunicación
Las enfermedades poco frecuentes son aquellas que afectan a menos de cinco personas por cada 10.000. Existen unas 7.000 enfermedades poco frecuentes, son difíciles de diagnosticar y muy pocas disponen de tratamiento. En el presente artículo se estudia cómo aparecen representadas en los medios de comunicación las argumentaciones y contraargumentaciones sobre el acceso a los medicamentos para estas patologías, mediante un análisis crítico del discurso del caso de la distrofia muscular de Duchenne. Nuestra conclusión es que, en tiempos de crisis, el debate se ha polarizado en torno a los argumentos económicos (el precio de los medicamentos), reforzados por la duda sobre la eficacia curativa que ofrecen.
Palabras clave: análisis crítico del discurso, enfermedades raras, medios de comunicación, argumentación, medicamentos huérfanos.
Las enfermedades poc frecuentes
Las enfermedades poco frecuentes, también conocidas como enfermedades raras, afectan a menos de cinco personas por cada 10.000. Existen unas 7.000 patologías identificadas como raras y tienen un origen genético en un alto porcentaje. En ocasiones son difíciles de diagnosticar y muy pocas disponen de tratamiento. Aunque la situación ha mejorado en los últimos años, las investigaciones siguen siendo insuficientes, lo que limita el horizonte de cura o de mejoría. Sobre las enfermedades poco frecuentes existe un desconocimiento social que también se aprecia, a veces, en entornos sanitarios. Muchas de ellas son, además, muy graves y altamente discapacitantes, sobre todo cuando se manifiestan durante la infancia.
«Existen unas 7.000 patologías identificadas como “raras” y tienen un origen genético en un alto porcentaje»
El Estudio de Necesidades Sociosanitarias de las personas con Enfermedades Raras y sus familias, ENSERio (Federación Española de Enfermedades Raras, 2009), revelaba que el 50 % de estas personas no se sienten satisfechas con la atención sanitaria que reciben y que el promedio de tiempo estimado para obtener un diagnóstico es de cinco años. Casi el 80 % de los entrevistados declaró haberse sentido tratado de modo inadecuado alguna vez por algún profesional sanitario y cerca del 77 % afirmó haberse sentido discriminado en alguna ocasión por motivo de su enfermedad.
Sin embargo, más allá de estos datos, apenas hay trabajos sobre aspectos sociales y humanísticos de las enfermedades poco frecuentes. Aunque ya se ha iniciado el estudio del proceso de construcción simbólica de estas patologías en los medios de comunicación y las redes sociales (Armayones, Requena, Gómez, Pousada y Bañón, 2015; Bañón, Fornieles, Solves y Rius, 2011), así como de la repercusión que el perfil de este tipo de patologías puede tener en la interacción médico-paciente (Budych, Helms y Schultz, 2012), sigue pendiente el análisis detallado de los argumentos políticos y económicos esgrimidos al debatir sobre enfermedades poco frecuentes. De ahí que nos centremos en este análisis en el presente artículo.
El discurso público sobre las enfermedades poco frecuentes
A pesar de todo, en los últimos quince años las enfermedades poco frecuentes han conseguido hacerse un hueco más o menos estable en la agenda científica, mediática, político-institucional y social (Solves, Bañón y Rius, 2015). Los principales protagonistas, afectados y familiares, han trabajado bien la comunicación y han sabido diferenciar mensajes para cada uno de los grupos fundamentales. A los políticos y gestores se les ha intentado convencer de que las enfermedades poco frecuentes constituyen hoy en día un problema de salud pública que merece ser valorado como una prioridad sanitaria.
Pero, en realidad, el debate político siempre ha estado solapado con el económico, y viceversa. Un editorial de The Lancet (mayo, 2015) titulado Reducing the cost of rare disease drugs (“Reducir el coste de los medicamentos de las enfermedades poco frecuentes”) definía, no sin ironía, el coste de los medicamentos huérfanos –que se desarrollan con incentivos públicos porque no son rentables para las empresas farmacéuticas–, como un «efecto adverso no deseado». Igualmente, algunas investigaciones publicadas en revistas científicas de reconocido prestigio no dudan en ofrecer titulares como este: «Expensive drugs for rare disorders: to treat or not to treat?» (“Medicamentos caros para trastornos poco frecuentes: ¿tratarlos o no?”) (Schlander y Beck, 2009). Es fácil enfocar el interés en los precios de los medicamentos cuando la situación económica es una de las principales preocupaciones de la sociedad. Sin embargo, esa asociación entre medicamentos para enfermedades poco frecuentes y precios muy elevados genera, a veces, una metonimia según la cual las enfermedades caras implican pacientes caros. Y a esa metonimia se añade una paradoja: la solución (hallar un tratamiento) es el problema (tener dificultades para financiarlo).
En una entrevista, el secretario general del Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad afirmaba: «Hay países donde no se han incorporado los nuevos medicamentos, sobre la base de que no eran coste-efectivos. Hay que reconocer que el coste de las innovaciones es extraordinariamente elevado, hay medicamentos para enfermedades raras que cuestan 300.000 euros. El problema es que algunos ni siquiera curan» (Marqués, 2015).
«Las enfermedades poco frecuentes, también conocidas como enfermedades raras, afectan a menos de 5 personas por cada 10.000»
Es un fragmento muy relevante para el debate, por la responsabilidad de quien lo dice y por el contenido de lo dicho. Hace referencia a medicamentos aprobados y comercializados. Menciona directamente las enfermedades poco frecuentes como ejemplo de enfermedades caras. Y lo que no es menos importante: dice que algunos medicamentos ni siquiera curan. Este planteamiento aplica, pues, dos únicas categorías: enfermar y curar, negro y blanco. Sin matices. Habría que debatir sobre planteamientos de alto calado económico pero también ético y científico como los siguientes: ¿invertimos en esos fármacos si detienen la enfermedad aunque no la curen? ¿Qué hacemos si logran ralentizar la enfermedad? ¿Y si consiguen una pequeña mejoría?
La autorización para comercializar un medicamento huérfano no supone una financiación automática por parte de las administraciones o aseguradoras. De hecho, sigue habiendo una importante variedad en este sentido entre los distintos estados europeos (Picavet, Annemans, Cleemput, Cassiman y Simoens, 2012). Para llegar a la financiación, es normal aludir a la relación entre coste y efectividad o coste y utilidad (Graf y Frank, 2015). En la práctica, la decisión de financiar medicamentos huérfanos suele derivarse de la combinación de factores «oficiales» (valor terapéutico, impacto sobre el presupuesto, precio e impacto en la práctica clínica) con los factores «no oficiales», como la comparación con lo hecho en otros países, la influencia de las asociaciones de pacientes y de expertos, la adscripción de la patología a la variedad adulta o infantil, la reacción de los medios de comunicación, el carácter innovador del producto, el clima político o las consideraciones éticas (Picavet, Cassiman y Simoens, 2014).
«El promedio de tiempo estimado para obtener un diagnóstico es de cinco años»
De lo que se trata es, justamente, de saber si la sociedad está dispuesta a pagar un precio añadido a los medicamentos como consecuencia de aplicarse a una enfermedad considerada rara. Se trata de caminar o no hacia la equidad pasando inicialmente por la solidaridad. En todo caso, parece claro que las personas con enfermedades poco frecuentes tienen derecho a un cuidado adecuado, incluyendo en este punto también el tratamiento (Rombach, Hollak, Linthorst y Dijkgraaf, 2013). Cuando exista un tratamiento efectivo, hay que administrarlo, evocando si es necesario la rule of rescue (que alude a la respuesta instintiva de ayuda a personas cuya vida está en riesgo, sin reparar en los costes de esa acción) o el imperativo legal. Rechazar un medicamento huérfano efectivo por cuestiones económicas no es una opción válida, a decir de Luzzatto et al. (2015), quienes, por otro lado, abogan por utilizar la persuasión y la creatividad para negociar mejores condiciones económicas. ¿Cómo negociar con una aseguradora o con las administraciones que limitan o niegan tratamientos huérfanos por su precio? (Kesselheim, McGraw, Thompson, O’Keefe y Gagne, 2015).
El tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne
¿Cómo aparecen representadas en los medios las complejas argumentaciones y contraargumentaciones expuestas hasta ahora en noticias sobre dificultades de acceso a medicamentos huérfanos? Douglas, Wilcox, Burguess y Lynd (2015) echan de menos que los medios, además de reaccionar a solicitudes individuales de ayuda, no sirvan para entrar en profundidad en el debate sobre costes, riesgos y beneficios asociados a la financiación de medicamentos.
Para ilustrar este tipo de representaciones, nos fijamos en el caso de un medicamento designado como huérfano para pacientes con distrofia muscular de Duchenne que deben encajar en un determinado perfil (por ejemplo, seguir caminando). Está comercializado con el nombre de Translarna y corresponde a la sustancia activa atalureno, que contribuye a ralentizar el progreso de la enfermedad. En España, algunos pacientes han accedido al tratamiento mediante el procedimiento conocido como «uso compasivo»: el medicamento se administra, excepcionalmente, a estos pacientes aunque todavía no está aprobado el uso para su caso en concreto, por razones de urgencia y gravedad.
En los dos primeros cuatrimestres de 2015 detectamos tres casos de problemas de acceso al atalureno que tuvieron especial repercusión en los medios: un caso en Andalucía, otro en la Comunidad Valenciana y un tercero en la Comunidad de Madrid. Nos detenemos en este último, protagonizado por un niño llamado Sydney y por su familia. El medicamento, desarrollado por la empresa PTC Therapeutics Limited, obtuvo la autorización para comercializarlo el 31 de julio de 2014.
Aunque lo ideal sería un análisis discursivo de, al menos, el tiempo, el espacio, los actores, las responsabilidades y los argumentos, vamos a detenernos, para este artículo, únicamente en el último punto, los argumentos. Para ello, hemos analizado cinco noticias de distintos medios y el comunicado emitido por la Consejería de Sanidad de la Comunidad de Madrid. Las noticias, por orden cronológico, son las siguientes: 1) «Mi hijo tendría el tratamiento adecuado fuera de Madrid» (Bengoa y Sevillano, 2015a). 2) Declaraciones de la madre de Sydney en La Sexta Noticias (Cutillas y Serrano, 2015). 3) «La Comunidad promete ahora tratar al niño con síndrome de Duchenne» (Bengoa y Sevillano, 2015b). 4) «Los padres del niño que sufre Duchenne ya tienen el medicamento para su hijo» (Efe, 2015). 5) «Sydney ya tiene la medicina para frenar la enfermedad» (Bengoa, 2015). Por su parte, el comunicado publicado en la web de la Consejería de Sanidad decía: «El niño con síndrome de Duchenne inicia hoy su tratamiento» (Comunidad de Madrid, 2015).
«Mejorar la calidad de vida, ralentizar o detener el progreso de una enfermedad no es un tema menor cuando hablamos de enfermedades poco frecuentes»
Los momentos clave del proceso, tal y como aparecen en estos textos, serían los siguientes. En julio de 2014 se aprobó la comercialización del medicamento huérfano. La familia comenzó a pedirlo pero el hospital en el que trataban a Sydney denegó el acceso al fármaco en dos ocasiones, la última vez en julio de 2015. Otros niños en otras comunidades autónomas de España (así como de otros países) ya estaban accediendo, desde hacía meses, al medicamento, mediante uso compasivo. La familia se decidió a hacer público el problema a través de los medios de comunicación y empezó a recabar firmas de apoyo a través de la plataforma digital Change.org. La Consejería de Sanidad del gobierno autonómico intervino y consiguió, con la ayuda del Ministerio de Sanidad, el medicamento en un día, cuando los trámites habituales para gestionarlo suelen ser de un mes. El 15 de agosto de 2015, apenas unos días después de conocerse el caso a través de los medios de comunicación, Sydney obtuvo el tratamiento.
En las noticias analizadas identificamos los siguientes argumentos, dependiendo de si se adopta una actitud directa o indirectamente favorable a la petición (proactiva), o directa o indirectamente desfavorable a esa petición (reactiva). La argumentación proactiva se basa en: primero, el medicamento es útil, ralentiza la enfermedad y por eso está aprobado por la Agencia Europea del Medicamento y lo ha solicitado el médico que atiende a Sydney; segundo, el medicamento ya se está suministrando para otros niños en otras comunidades autónomas mediante el procedimiento de uso compasivo; y tercero, aunque el medicamento tenga un coste elevado, solo un grupo reducido del 10 % de los 400 casos en España podrá recibir el tratamiento, por lo que el desembolso será esporádico y limitado.
Por su parte, la argumentación reactiva y los elementos demostrativos aparecen igualmente en el discurso mediático. Se fundamenta en: primero, el medicamento no cura la enfermedad; segundo, no está comercializado todavía en España (aunque esté aprobado por la Agencia Española del Medicamento, el hospital tiene la norma de no atender este tipo de solicitudes); y tercero, es demasiado caro: más de 300.000 euros al año. Y eso en una época en que hay restricciones presupuestarias impuestas.
En un solo caso, pues, es posible hallar los argumentos y contraargumentos básicos en relación al acceso a medicamentos huérfanos con designación y un alto coste. Pero lo emotivo muchas veces se sobrepone a lo racional, dimensión ésta que habría que potenciar más en las informaciones periodísticas. Detengámonos un instante en el primer argumento reactivo: el medicamento no cura la enfermedad. Del medicamento, para Sydney, se dice que «no cura, pero ralentiza la progresión de la enfermedad» (Bengoa y Sevillano, 2015a) o que «retrasa la progresión de este tipo de distrofia muscular» (Bengoa y Sevillano, 2015b). Mejorar la calidad de vida, ralentizar o detener el progreso de una enfermedad no es un tema menor cuando hablamos de enfermedades poco frecuentes, tal y como se explicaba anteriormente.
Un debate polarizado y maniqueo
De nuestro análisis se concluye que en la actualidad el debate sobre las enfermedades poco frecuentes se ha polarizado y hecho maniqueo, de manera que se centra, por una parte, en el precio de los medicamentos y, por otra, en su eficacia curativa, sin valorar los efectos positivos de estos medicamentos más allá de la estricta curación. En tiempos de crisis, y en una cuestión tan importante como la vida de los pacientes, el debate tiende a simplificarse y a eludir los matices. Y se olvidan cuestiones como las siguientes: ¿La sociedad es conocedora de la inversión necesaria para poner en marcha un medicamento cualquiera? ¿Tenemos formación sobre los ensayos clínicos y sobre el proceso de investigación en general? ¿Estamos formados para utilizar nuestro sistema sanitario para que pueda invertir lo necesario en aquello que es más importante? ¿Sabemos qué son las enfermedades poco frecuentes y cuáles son sus específicas características médicas y psicosociales? ¿Cómo contribuyen los medios al conocimiento de estas cuestiones?
Son preguntas todas ellas que deberían estar más presentes cuando hablamos de modelos sanitarios y, en cualquier caso, solo podrían ser respondidas si se pone en marcha, con la ayuda de los medios de comunicación, un sistema de formación adecuada sobre salud para la ciudadanía.
Referencias
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AGRADECIMIENTOS
Este trabajo forma parte del proyecto I+D Lenguaje y Cultura de la Salud, con referencia CS02014-61928-EXP, subvencionado por la Secretaría de Estado de Investigación, Desarrollo e Innovación del Ministerio de Economía y Competitividad. Las reflexiones teóricas también han sido desarrolladas en el marco del proyecto Comunicación, Salud y Migraciones en Andalucía, con referencia 2011/81, subvencionado por la Dirección General de Coordinación de Políticas Migratorias de la Consejería de Empleo de la Junta de Andalucía.
