Lluís Montoliu: «Les teràpies amb CRISPR encara tardaran a arribar»
L’investigador analitza a València l’impacte de l’edició genètica en la recerca en malalties rares
Lluís Montoliu ha estat un dels grans valedors de CRISPR i de la figura del seu descobridor, l’alacantí Francis Mojica. I sentint-lo parlar no és difícil d’entendre el perquè. En el seu laboratori del Centre Nacional de Biotecnologia del CSIC, Montoliu utilitza ratolins com a models animals per a l’estudi de malalties rares com l’albinisme, amb l’objectiu de poder desenvolupar futurs tractaments. Gràcies a les eines d’edició genètica CRISPR, els investigadors indueixen mutacions específiques en gens determinats dels ratolins, de manera que poden obtenir models animals amb les mateixes mutacions diagnosticades prèviament en un pacient. Uns «ratolins avatar» que serviran per a entendre millor les malalties i establir noves propostes terapèutiques.
Les implicacions de l’edició genètica en les malalties rares va ser el tema principal que va tractar Lluis Montoliu al Bar de Ciències que va tenir lloc la setmana passada a l’Octubre Centre de Cultura Contemporània, organitzat per l’Espai Ciència, que compta amb la col·laboració de la Càtedra de Divulgació Científica de la Universitat de València i de la revista Mètode, entre altres entitats. El mateix dia, casualment, que es feia públic el guanyador del Premi Nobel de Química, que tampoc enguany ha estat per a Mojica, encara que és candidat des de ja fa algunes edicions. «No sé si li donaran, però mèrits n’ha fet», opinava Montoliu al respecte, subratllant la importància que el nom d’un científic espanyol es baralle per a aquests guardons. «El que jo faig al laboratori ho puc fer gràcies a les investigacions que el Francis Mojica va iniciar el 1993. I per això és candidat al Premi Nobel», va voler destacar.
El laboratori que dirigeix Montoliu és un dels 60 que integren CIBERER, el Centre d’Investigació Biomèdica en Xarxa en Malalties Rares, i en els quals s’estudien entre 1.000 i 1.200 malalties. Una malaltia es considera rara quan afecta una persona o menys de cada 2.000. «Una malaltia rara afecta poca gent, però totes plegades afecten molta», resumia Montoliu en la seua xerrada, conduïda per la periodista Reis Juan. Segons CIBERER, es calcula que actualment hi ha entre 5.000 i 8.000 malalties rares que afecten entre un 6% i un 8% de la població. A Espanya, hi hauria més de tres milions de persones afectades.
«En medicina es diu que no hi ha malalties, hi ha malalts. Per això necessitem desenvolupar medicina personalitzada», explicava Montoliu, que també ha coordinat el número que Mètode ha dedicat a la comunicació de la biotecnologia, #Biotec. Per a Montoliu, el canvi que ha suposat l’aplicació de les tècniques CRISPR ha sigut enorme, i ha obert nous camps per explorar que abans ni tan sols s’havien imaginat. Ara bé, l’investigador és realista, i sap que amb els temps que es barallen actualment, l’aplicació de les tècniques CRISPR a tractaments en humans encara tardarà a arribar. I posava com a exemple l’ARN d’interferència, un mecanisme de regulació gènica que es va descobrir en 1998 i pel qual Andrew Z. Fire i Craig C. Mello van rebre el Nobel el 2006, però que no ha estat fins enguany quan s’ha aprovat la primera teràpia basada en aquesta tècnica als EUA. Va ser en 2012 quan les investigadores Emmanuelle Charpentier i Jennifer Doudna van proposar que els sistemes descoberts per Mojica podien fer-se servir per a modificar les seqüències d’ADN.
La sentència del Tribunal de Justícia de la Unió Europea sobre edició genètica també pot provocar alguns contratemps en l’aplicació de la tècnica CRISPR. El tribunal europeu va equiparar aquest estiu els organismes modificats amb les noves tècniques d’edició genòmica amb els transgènics. Una mala notícia per a Lluís Montoliu, que va opinar que «s’ha perdut el tren de la modernitat» i va destacar que mentre que CRISPR es va descobrir a Europa, les patents les tenen als EUA. «Hi ha diversos errors en la sentència del tribunal europeu i és el que passa quan es prenen decisions no fonamentades científicament», va assegurar l’investigador.
Les CRISPR han suposat tota una «revolució al laboratori», en paraules de Lluís Montoliu, «però encara no a l’hospital». El científic va assegurar que encara queda una «feinada per davant» per arribar a aplicar aquestes noves tècniques en teràpies destinades a humans, per això la investigació és crucial, però també el suport i l’incentiu de la societat. Seguretat i eficàcia són els elements que segons Montoliu hauran de marcar aquest camí, en el qual pot estar la clau per a molts pacients de malalties rares.
